The efficacy and cost-effectiveness of biological treatments in patients with severe asthma: systematic reviews and meta-analysis

Abstract

Biological therapies come as an innovative treatment for patients with severe asthma, which have associated costs for the involved health units. The present dissertation aims to perform a systematic review and meta-analysis on biologic therapies for severe asthma and evaluate their efficacy and costeffectiveness for patients’ quality of life improvement. Considering the objective described, two systematic reviews and a meta-analysis were performed. Online databases were queried to analyse: a) the efficacy on quality of life (QoL) improvement of severe asthma treatment with biologicals in comparison to standard treatment, and b) the economic evaluations performed to determine the optimal intervention. The efficacy systematic review and meta-analysis (SRMA) were performed in accordance with PRISMA guidelines. The risk of bias and the certainty of the evidence were assessed using GRADE. The systematic review of economic evaluations (SR-EE) was performed in accordance with PICO and risk of bias assessment CHEC checklist. In total, 121 studies met the screening criteria (85 for the clinical SR, 10 for the MA and 36 for the SREE). Results suggested that, although there is still some uncertainty about their effectiveness, biologicals seem to improve patients’ QoL, but the effects appear to be dependent on the period of treatment and its discontinuation. The best-observed cost-effectiveness per QALY is for omalizumab, although mepolizumab showed the most effectiveness in reducing asthma control questionnaire score and improving asthma QoL questionnaire score. The results provide an overview about the efficacy and cost-effectiveness of biologicals. Although these findings demonstrated that a positive change in QoL can be attributed to these biological therapies, more evidence is needed to increase certainty and reduce the small sample bias in the meta-analysis.

As terapias biológicas surgem como um tratamento inovador para pacientes com asma grave, os quais apresentam custos significativos para as unidades de saúde envolvidas. A presente dissertação tem como objetivo realizar uma revisão sistemática e meta-análise sobre terapias biológicas para asma grave e avaliar sua eficácia e custo-efetividade na melhoria da qualidade de vida dos pacientes. Tendo em conta o objetivo descrito, foram realizadas duas revisões sistemáticas e uma meta-análise. A consulta de bases de dados online permitiram analisar: a) a eficácia na melhoria da qualidade de vida (QV) do tratamento da asma grave com medicamentos biológicos em comparação ao tratamento padrão, e b) as avaliações económicas realizadas para determinar a intervenção ideal. A revisão sistemática de eficácia e meta-análise (SR-MA) foi realizada de acordo com as diretrizes PRISMA. O risco de parcialidade e a certeza das evidências foram avaliados com o GRADE. A revisão sistemática das avaliações económicas (SR-EE) foi realizada de acordo com o PICO e a checklist de avaliação de risco de viés CHEC. No total, 121 estudos preencheram os critérios de triagem (85 para a revisão sistemática clínica, 10 para a MA e 36 para a SR-EE). Os resultados indicam que, embora ainda haja alguma incerteza sobre a sua eficácia, todos os produtos biológicos parecem melhorar a QV dos pacientes, mas os efeitos parecem ser dependentes do período de tratamento e da sua descontinuação. O melhor valor de custo-efetividade por QALY foi observado para o omalizumab, embora o mepolizumab tenha mostrado maior eficácia na redução da pontuação do questionário de controlo da asma e na melhoria da pontuação do questionário de QV da asma. Apesar de sugerirem que uma mudança positiva na QV pode ser atribuída às terapias biológicas, são necessárias mais evidências, para aumentar a certeza e reduzir o viés associado a pequenas amostras na meta-análise.